8月1日,日本神戶理化研究所(RIKEN)發(fā)育生物學(xué)中心的研究人員將開始為世界*誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)臨床研究招募患者。 據(jù)7月30日的*公告,對(duì)RIKEN項(xiàng)目的認(rèn)可是一長(zhǎng)串監(jiān)管程序的zui后一步,其中也包括厚生勞動(dòng)省的審核批準(zhǔn)。 眼科醫(yī)生Masayo Takahashi將會(huì)嘗試?yán)?/span>iPS細(xì)胞轉(zhuǎn)化而成的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞,抑制與年齡相關(guān)的黃斑病變(AMD)的病情發(fā)展。與年齡相關(guān)黃斑病變是導(dǎo)致失明的一種常見原因,在50歲以上人群中至少有1%的人受其影響。在Takahashi試圖攻克的濕性AMD中,異常的血管侵入破壞了維持光感受器的上皮細(xì)胞,從而導(dǎo)致視力下降。這類黃斑病變可以通過藥物治療,阻止新血管的形成,但是這種方法需要對(duì)患者眼部進(jìn)行重復(fù)的藥物注射。 在研究中,Takahashi將會(huì)從參與試驗(yàn)的患者身上取下一小塊皮膚樣本并將之重編程為iPS細(xì)胞。然后,iPS細(xì)胞會(huì)被其他因子轉(zhuǎn)變?yōu)橐暰W(wǎng)膜細(xì)胞。接著,一小片細(xì)胞將被置于受損視網(wǎng)膜之下,如果順利的話,植入的細(xì)胞將在此處生長(zhǎng)并修復(fù)色素上皮細(xì)胞。 iPS細(xì)胞將會(huì)與每位病人的細(xì)胞基因*相同,研究人員希望這可以避免免疫排斥問題。在過去人們?cè)噲D使用胎兒來源的細(xì)胞治病時(shí),發(fā)生的免疫排斥反應(yīng)曾阻礙治療進(jìn)展。 6位病人都會(huì)有一只患病的眼睛接受細(xì)胞移植。該過程將耗費(fèi)很長(zhǎng)時(shí)間:獲得iPS細(xì)胞和生成視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞需要10個(gè)月。治療進(jìn)展跟蹤將會(huì)持續(xù)3年。 臨床研究與臨床試驗(yàn)不同,即使成功,也不會(huì)進(jìn)行廣泛的臨床使用。不過研究人員希望,該研究可以顯示出足夠的功效,以此鼓勵(lì)正式的臨床試驗(yàn)。 |